据了解,海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞自主研发并拥有自主知识产权的创新口服小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂。
未来,期待该药能为脊髓性肌萎缩症患者带来新的治疗选择。据悉,此前全球已获批的 TPO-R 类药物共有 5 款,芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭、阿伐曲泊帕以及血小板生成素。
据了解,海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞自主研发并拥有自主知识产权的创新口服小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂。2019年5月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma上市,可通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能,来解决SMA疾病的基因根源。其中SAA适应症为附条件批准。期待海曲泊帕乙醇胺片能为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。主要用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。
根据患者起病年龄和临床病程,可将SMA由重到轻分为4型。脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,由SMN基因第7号外显子纯合缺失引起的,同时也是导致婴儿死亡的重要遗传因素,其发病率大约为万分之一,因此被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。毋庸置疑,Aduhelm的获批让科研人员再次燃起了向阿兹海默症进军的信心,但究竟该如何评价FDA的这一加速批准决定,仍然值得我们思索。
专家委员会成员之一、布里格姆与妇科医院监管、治疗学和法律项目主任Aaron Kesselheim表示,这一决定不仅为老年痴呆症治疗药需要展示什么样的证据才能获批树立了危险的先例,而且可能开启了先河,表明当一家公司的主要临床终点没有达到FDA批准所需的水平时,该公司可以在最后一刻寻求(加速批准)。在加速批准该药物之前,FDA充分考虑了内部和外部的意见。在得知这一消息后,曾投出反对票的圣路易斯华盛顿大学神经学家Joel Perlmutter当天便提出辞职,他表示辞职是由于 FDA 的这项裁决,没有与我们的顾问委员会进一步讨论。而对于Biogen的Aduhelm,专家组几乎全部持反对票。
然而,在专家组的专家看来,FDA做出的这一加速批准决定无疑是危险的。事实上,FDA可以不遵循专家委员会的投票结果,但是从此前的批准来看,这种情况往往出现在专家组投票相近的时候。
尽管专家组以压倒性的反对票否定了该药物,但是几天前FDA仍批准了该疗法。在写给 FDA 代理专员Janet Woodcock的一封信中,他提出批准Biogen的Aduhelm可能是美国近期历史上做出的最糟糕的药物批准决定。2021-06-11 11:28 · angus 在专家组的专家看来,FDA做出的这一加速批准决定无疑是危险的。2020年11月,在Biogen递交了Aduhelm的新药上市申请后,11位专家中有10位在咨询委员会会议中因Biogen没有提供充分的证据证明该药物能够减缓认知能力下降而投出了反对票,1位专家投了弃权票。
对于这种变化,Billy Dunn解释说:我们意识到,公众对Aduhelm非常看好,并且有不同的证据支持阿杜单抗的进一步应用。其中2位专家曾投票反对该药上市,1位专家因过往经历而没有参与到Aduhelm的专家咨询委员会会议中厦门大学附属心血管病医院心脏移植执业资格。国家卫健委发布认定瑞金医院等医院人体器官移植执业资格通知 2021-06-15 09:48 · aday 人体器官移植执业资格通知 近日,山西省、辽宁省、黑龙江省等多省卫健委发布通知,根据相关规定对21个省级卫生健康行政部门提交的58所医院人体器官移植执业资格申报材料进行了审核,经审核,上海交通大学医学院附属瑞金医院等20所医院符合条件。
贵州省人民医院肾脏移植执业资格。重庆医科大学附属第二医院肝脏移植、肾脏移植执业资格。
南昌大学第二附属医院心脏移植、肺脏移植执业资格。山西白求恩医院肾脏移植、肺脏移植、胰腺移植执业资格。
山西省心血管病医院心脏移植执业资格。根据审核结果,同意认定上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏移植、肺脏移植执业资格。徐州医科大学附属医院肾脏移植执业资格。无锡市人民医院肝脏移植、肾脏移植执业资格。江西省人民医院心脏移植、肺脏移植执业资格。青岛大学附属医院心脏移植、肺脏移植执业资格。
南京医科大学第二附属医院肾脏移植执业资格。安徽医科大学第二附属医院肝脏移植、肾脏移植执业资格。
海南省人民医院肝脏移植、肾脏移植执业资格。大连医科大学附属第二医院肾脏移植、心脏移植、肺脏移植执业资格。
哈尔滨医科大学附属第二医院肝脏移植执业资格。哈尔滨医科大学附属第一医院肾脏移植、心脏移植执业资格。
遵义医科大学附属医院心脏移植执业资格。阜外华中心血管病医院心脏移植执业资格。湖南省儿童医院肝脏移植、肾脏移植执业资格。各委按照程序为上述医院办理人体器官移植相关专业诊疗科目登记
原文如下:各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委:为贯彻落实十九届五中全会精神,加快完善分级诊疗体系,进一步推进医疗联合体建设,按照《关于推进分级诊疗制度建设的指导意见》(国办发〔2015〕70号)和《关于印发医疗联合体管理办法(试行)的通知》(国卫医发〔2020〕13号)等文件要求,我委决定成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。6月7日,国家卫生健康委发布关于成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组的通知,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。
国家卫健委:成立专家组 推进分级诊疗与医疗联合体建设 2021-06-10 11:25 · angus 6月7日,国家卫生健康委发布关于成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组的通知,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。现将专家组人员名单和管理办法印发给你们,请根据工作安排,配合开展调研、评估、指导等有关工作,充分发挥专家的智力支持作用
现将专家组人员名单和管理办法印发给你们,请根据工作安排,配合开展调研、评估、指导等有关工作,充分发挥专家的智力支持作用。原文如下:各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委:为贯彻落实十九届五中全会精神,加快完善分级诊疗体系,进一步推进医疗联合体建设,按照《关于推进分级诊疗制度建设的指导意见》(国办发〔2015〕70号)和《关于印发医疗联合体管理办法(试行)的通知》(国卫医发〔2020〕13号)等文件要求,我委决定成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。
6月7日,国家卫生健康委发布关于成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组的通知,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。国家卫健委:成立专家组 推进分级诊疗与医疗联合体建设 2021-06-10 11:25 · angus 6月7日,国家卫生健康委发布关于成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组的通知,对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作即使2020年因为疫情,各大互联网医疗平台用户激增,迎来一波高潮,但随着疫情进入常态化,流量减退,这个行业依然没有快速发展起来,许多难题又回到起点。阿里健康和京东健康则需要买药之前填写好资料,再付款,提交审核,同样是如果没有处方,可以选择在线问诊,问诊后也是秒开处方。
互联网医疗曾经如雨后春笋般涌起,但似乎又一直雷声大雨点小一般,没有真正势如破竹地像预期一样改变或颠覆人们的生活。有行业人士指出,机构股东和董监事大撤退、注册资本减半、出租办公用房,这些听起来敏感的迹象或许是出于叮当快药出现现金流危机,不多对于这些猜测和报道,叮当快药相关工作人员表示都是不实信息。
最新消息是——2021年4月,微医向港交所正式递交了上市申请,目前结果还没出来。早在2018年5月份完成5亿美元Pre-IPO融资时,微医就宣布计划将旗下微医疗、微医药、微医保三块HMO相关业务作为整体赴港上市。
根据公众号财健道报道,5月20日,叮当快药泰康人寿等18名机构股东集体退出,此外,公司注册资本由9947.68万元人民币减半至5294.12万元人民币,同时公司经营范围新增物业管理、出租办公用房。同样值得关注的是,在押注互联网医疗多年的时间里,许多淘金者铩羽而归,许多资本已经化为泡沫,如今热潮过后,新入局的资本押宝的是哪些未来,我们也很好奇。